Por Andrés Tovar
30/08/2017
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Investigadores piensan que han encontrado una manera de tratar de manera más permanente un trastorno de movimiento incurable mediante el trasplante de neuronas reprogramadas hechas de células madre en los cerebros de los pacientes.
El Parkinson es un trastorno neurológico que afecta a aproximadamente 10 millones de personas en todo el mundo. No es fatal, pero es poderosamente degenerativo. Las personas que viven con la enfermedad pueden con el paso de los años de tener un ligero temblor en la mano a ser incapaces de caminar. Estos síntomas son causados por la muerte de las células cerebrales que producen dopamina, un neurotransmisor asociado con el movimiento.
Los científicos que trabajan en Japón publicaron un estudio en Nature el 30 de agosto que demostró que podrían crear con éxito estas neuronas productoras de dopamina en el laboratorio y trasplantarlas en macacos con una enfermedad similar a la de Parkinson. Probada en monos, los animales mostraron un mejor control de su movimiento sin efectos secundarios adversos durante los dos años que siguió el experimento. Ahora, los autores creen que este trabajo sugiere que la terapia está lista para la prueba humana.
El equipo, dirigido por Jun Takahashi, que estudia células madre en la Universidad de Kyoto, aprovechó el hecho de que todas nuestras células contienen el mismo ADN. La razón por la que tenemos tantos tipos de células es porque diferentes partes de nuestro ADN se expresan en diferentes células. Los ojos sólo expresan el ADN del ojo, la piel sólo expresa el ADN de la piel, y así sucesivamente. Normalmente, una vez que las células indiferenciadas, llamadas células madre, «decidan» qué tipo de tejido van a ser, permanecen así durante el resto de sus vidas.
Sin embargo, la persuasión química puede forzar cambios genéticos en las células del tejido adulto que las hacen comportarse como células madre. Estos se llaman células madre pluripotentes inducidas, o iPSCs y, con el procedimiento adecuado, pueden crecer en casi cualquier otro tipo de célula.
Un milagro innovador
Takahashi dijo que él y su equipo pasaron 17 años descubriendo exactamente los cócteles adecuados necesarios para producir neuronas productoras de dopamina de iPSCs humanas. Para este experimento, tomaron piel o células de la sangre de cuatro donantes humanos que no tenían Parkinson, y tres que lo hicieron. Ellos convirtieron estas células en iPSCs y luego en neuronas que fueron trasplantadas en monos que habían sido modificados genéticamente para expresar síntomas de la enfermedad de Parkinson.
Después del trasplante, en general los movimientos de los monos estaban mucho más controlados, lo que sugiere que las neuronas hechas de células madre habían funcionado.
Una preocupación de los investigadores fue que las células inmunes de los monos atacarían los trasplantes de células madre, formando tumores. En un artículo separado publicado simultáneamente en Nature Communications, el equipo demostró que la adición de un grupo de las proteínas de inmunidad del mono al trasplante celular ayudó a suprimir su respuesta inmune natural.
«Las células injertadas sobrevivieron durante dos años en el cerebro sin formar ningún tumor», dice Takahashi.
Por el momento, uno de los tratamientos más comunes para la enfermedad de Parkinson son los fármacos que imitan la dopamina. Desafortunadamente, debido a que la dopamina también juega un papel en el ciclo de recompensa del cerebro, estos fármacos a menudo tienen efectos secundarios adictivos, entre los que se cuentan un impulso al juego, las drogas y el sexo.
Takahashi dice que espera que los ensayos clínicos para su terapia con células madre, para pacientes con una forma moderada de Parkinson, puedan comenzar a fines de 2018.