Tratamiento con células madre
Tratamiento con células madre

Logran modificar células madre para darle a un niño una piel nueva

Por Cambio16
08/11/2017

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Para cuando sus padres lo llevaron a la unidad de quemados en el Hospital de Niños de la Universidad Ruhr en Alemania en junio de 2015, el niño de siete años estaba en una situación desesperada. Más del 60% de su piel había desaparecido, y estaba luchando contra dos tipos de infecciones bacterianas.

Tenía un caso grave de epidermólisis bullosa de unión (JEB), un trastorno genético en el cual la piel no puede producir una proteína clave llamada laminina-322. Sin esta proteína como base, la parte superior de la piel, la epidermis, no se adhiere a la base más fuerte, la dermis. Como tal, gran parte de la piel (y algunas veces las áreas cubiertas de mucosidad como la nariz y el esófago) quedan permanentemente ampolladas y agrietadas al menor toque (El Washington Post tiene un vídeo sobre este trastorno. advertencia: contiene contenido gráfico que puede resultar sensible). Es un trastorno poco común: solo alrededor de 500,000 pacientes viven con él en todo el mundo, y a menudo es mortal, matando a la mitad de las personas que viven con él antes de llegar a la edad adulta.

La piel es el órgano más grande del cuerpo y tiene dos funciones principales: mantener en todos nuestros otros órganos y fluidos diversos, y protegerlos de microbios patógenos externos. Aunque el cuerpo puede cuidar la mayoría de los cortes o imperfecciones bastante bien, una vez que grandes porciones de la piel se ven afectadas por quemaduras o enfermedades como el JEB, no puede cumplir con estas funciones. De hecho, cuando los médicos trataban a este paciente en particular (cuyo nombre no se había hecho público), debían hacerle una transfusión de sangre cada semana para mantenerlo saludable, así como antibióticos para sus diversas infecciones.

Y la ciencia actuó

Ese verano, el niño rápidamente se deterioró y perdió otro 20% de su piel. Sus doctores lo consideraron un candidato ideal para el desahucio, y estaba en tratamiento de morfina crónica para controlar su dolor. Pero un equipo dirigido por científicos de la Universidad del Ruhr y la Universidad de Módena en Italia decidió probar un tratamiento radicalmente experimental como un último esfuerzo para salvar al paciente.

Tomaron un parche diminuto de piel sana, apenas cuatro centímetros cuadrados (0,62 pulgadas cuadradas), del estómago del niño. Luego, utilizaron un virus benigno para modificar genéticamente las células madre dentro de la piel para producir laminina-322 y desarrollaron casi un metro cuadrado completo de la piel. En el transcurso de tres cirugías en octubre y noviembre del mismo año, injertaron esta nueva piel genéticamente corregida en su cuerpo.

Un nuevo conjunto de piel a través de células madre genéticamente modificadas. (Nature)
Un nuevo conjunto de piel a través de células madre genéticamente modificadas. (Nature)

Casi dos años después, el niño se ha recuperado esencialmente por completo. Debido a que los injertos eran versiones modificadas de su propia piel, su sistema inmune no los rechazará. Además, debido a que el equipo modificó las células madre, que son esencialmente las células iniciales que crean todo tipo de otras células, su nueva piel crece y se reemplaza como lo hace en los pacientes sanos. Aunque el equipo continuará monitoreando su salud a lo largo de los años, parece que su JEB se ha curado. Se publicó una reseña del trabajo este 8 de noviembre en Nature.

 “El trabajo de los autores representa un importante paso adelante en la búsqueda del tratamiento de la enfermedad”, escribe la publicación sobre la terapia, que aún altamente experimental. El equipo de investigación tuvo que recibir aprobaciones de múltiples consejos de ética médica antes de seguir adelante con este paciente, y parte de la razón por la que se apresuraron a esta cirugía fue porque era la última línea de tratamiento posible para el niño en cuestión.

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